Regenboogproject
Cystic Fibrosis (CF)-patiënten met zeldzame gen-mutaties komen meestal niet in aanmerking om mee te doen aan onderzoek naar nieuwe medicijnen. Het Regenboogproject is opgezet om de ontwikkeling van medicijnen voor patiënten met een zeldzame CF-mutatie te versnellen.
Samenwerking uitklapper, klik om te openen
CF patiënten met een zeldzame gen-mutatie vormen een kleine groep. Het testen van medicijnen op kleine groepen patiënten is lastig en kostbaar.
Onderzoekers van het UMC Utrecht en het Hubrecht Instituut hebben daarom het Regenboogproject opgezet om samen met de andere CF-centra in Nederland en de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS) de ontwikkeling van medicijnen voor patiënten met een zeldzame CF-mutatie te versnellen.
Minidarmpjes uitklapper, klik om te openen
Het UMC Utrecht en het Hubrecht Instituut hebben een methode ontwikkeld om in het laboratorium uit darmcellen van een CF-patiënt ‘stamcellen’ te isoleren. Met een darmbiopt worden de darmcellen bij de patiënt afgenomen.
Met de stamcellen maakt het laboratorium minidarmpjes (organoïden). Met behulp van minidarmpjes kan voorspeld worden of een (combinatie van) medicijn(en), gericht op de oorzaak van CF in de cel, een positief effect gaat opleveren bij deze patiënt.
Verloop project uitklapper, klik om te openen
In 2016 worden minidarmpjes gekweekt van alle patiënten met zeldzame mutaties. In de eerste helft van 2017 worden bestaande en nieuwe medicijnen op al deze minidarmpjes getest. In 2017 krijgen patiënten van hun behandelend arts de uitslagen te horen en wordt besproken wie eventueel met een proefbehandeling kan starten.
Het Regenboogproject is onderdeel van het onderzoeksprogramma HIT CF. Dit is een 5-jarig onderzoeksprogramma met als doel individuele therapie op maat met nieuwe medicijnen voor het grootste deel van de kinderen én volwassenen met CF te realiseren.
De resultaten van het Regenboogproject kunnen een belangrijke rol spelen in het tot stand komen van goedkeuring en vergoeding van de behandeling met nieuwe medicijnen voor patiënten met zeldzame mutaties.
Wie kan deelnemen? uitklapper, klik om te openen
Iedereen met CF heeft twee CF-mutaties. Als één van deze twee mutaties zeldzaam is, dan kan iemand meedoen aan het Regenboogproject. Uw behandelend arts kan u vertellen welke mutaties u heeft.
Zeldzame mutaties zijn alle mutaties die niet in het onderstaande rijtje voorkomen.
Anders gezegd
- Heeft u één van bovenstaande mutaties in combinatie met een zeldzame mutatie, dan komt u wel in aanmerking voor het onderzoek.
- Komen uw beide mutaties in het bovenstaande rijtje voor dan komt u niet in aanmerking voor deelname.
Verzoek om deel te nemen uitklapper, klik om te openen
In de Nederlandse CF-registratie kijkt elk CF-centrum welke patiënten in aanmerking komen voor het Regenboogproject. De artsen van de CF-centra hebben elk hun eigen patiënten een brief gestuurd met de vraag of zij willen meedoen aan het project en een darmbiopt willen laten afnemen. Heeft u of uw kind CF een zeldzame mutatie en wilt u weten of u in aanmerking komt voor het Regenboogproject neem dan contact op met uw behandelend arts,
Meer weten of het project? uitklapper, klik om te openen
Wilt u meer weten over het Regenboogproject? Stuur dan een mail aan:
Video informatieavond regenboogproject uitklapper, klik om te openen
In de video van de informatieavond vindt u meer achtergronden van het Regenboogproject. Het bevat informatie over o.a.
- opzet van het project
- darmbiopt
- opkweken minidarmpjes